医保局回应“天价药”：已经被纳入医保谈判日程

　　救命药凭什么那么贵，何时进医保

　　自SMA被人类发现以来，全球各国的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，没有非常有效的针对性药物。

　　患儿家长带着孩子四处求医，自建病友群，抱团取暖，打听国内外先进的治疗手段。对于国内SMA患儿目前唯一的希望，是一针70万元的进口精准靶向药物。研究显示，该药可以明显改善患儿的运动功能、提高生存率，较好控制SMA的疾病进程，越早使用对孩子越好。

　　这种注射制剂需要进行腰椎穿刺，通过鞘内注射到脊髓中，不是普通护士就能操作，必须由神经科腰椎穿刺经验丰富的医师来操作。

　　截至2019年6月30日，全球超过8400名婴儿、儿童或成人SMA患者应用了诺西那生钠注射液。

　　药是好药，但对普通老百姓来说太贵。如果只是打一针，咬咬牙想方设法都要努力凑齐药费，但该药很大程度需要终生使用的，因为注射一针之后药效只能保持一段时间，需要定期注射进行维持治疗。如此一来，99%的患儿家庭都负担不起。

　　为什么诺西那生钠注射液卖得那么贵?该药由药企自行定价，在美国也不便宜要12.5万美元(约合人民币87万元)一针，之所以贵主要是因为：1、药物原材料，2、研发成本高，3、赚利润，4、药物在国内市场处于垄断。

　　国家医保局信访办回应称，医保是优先保障基础疾病，当然也关注罕见病。诺西那生钠注射液已经被纳入医保谈判日程，一直在谈判降价，但具体什么时候纳入医保尚未知，药物价格降不下来，就无法进入医保目录。

　　就目前来说，通过有效谈判让药企降价，尽早纳入国家或地方医保药品目录，是真正实现罕见病有药可用的路径。